Los ensayos clíncios han sido una pieza fundamental en el desarrollo y mantenimiento de la salud. Un ensayo clínico consiste en valorar un medicamento en seres humanos para evaluar su seguridad y eficacia. Cuando se compara un medicamento experimental con un medicamento ya aprobado y utilizado en la práctica habitual permite conocer si el nuevo fárma con es más beneficioso que al medicamento ya existente.
Y con los nuevos tiempos, se están adaptando. Según la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, de cara a dibujar el escenario futuro de la investigación clínica hay que tener en cuenta también que el sector se enfrenta a un auténtico «cambio de paradigma» de la mano de la irrupción de la genómica en la investigación, sobre todo en la oncología, a través de nuevos tipos de ensayos clínicos dirigidos a pacientes que comparten una misma mutación genética, aunque no tengan necesariamente el mismo tipo de cáncer o el mismo órgano afectado.
«Estos nuevos ensayos clínicos, basados en biomarcadores, conocidos en nuestro ámbito como umbrella trials y basket trials, son capaces de reducir los tiempos y costes del proceso de I+D seleccionando a priori a los pacientes que más probablemente se podrán beneficiar del mismo; de esta forma sólo se desarrollará una molécula cuando se esté seguro de que el mecanismo de acción funciona», señala Martín Uranga.
Estamos ante modelos de ensayos clínicos «más dinámicos y activos, que implicarán tomar decisiones con más rapidez». Para ello, va a ser necesaria una colaboración, cada vez más temprana, entre los desarrolladores del producto y las agencias reguladoras, y registros de datos.
Por ejemplo, en el cáncer de pulmón, uno de los tumores que genera mayores esfuerzos en materia de I+D biomédica por parte de la industria, ya que representa el 22% del conjunto de los ensayos clínicos correspondientes al área de oncología, las compañías han empezado a dar los primeros pasos para abordar un nuevo y prometedor esquema de la investigación clínica que se centra más en el perfil genético de cada tumor que en el órgano donde aparece, respondiendo así a los nuevos paradigmas que plantea la medicina de precisión.
Estamos ante modelos de ensayos clínicos «más dinámicos y activos, que implicarán tomar decisiones con más rapidez»
En este ámbito hay dos tipos diferentes de ensayos clínicos: los llamados basket trials, que permiten estudiar si fármacos efectivos en pacientes con tumores en otros órganos pueden funcionar también en personas con cáncer de pulmón que comparten el mismo biomarcador; y los umbrella trials, donde a los pacientes de cáncer de pulmón se les divide según el biomarcador que expresa cada uno de sus tumores y se les aplican diferentes tratamientos experimentales ajustados a esa mutación genética en concreto.
Pero también se ha producido un esfuerzo en los recursos destinados por las compañías farmacéuticas con actividad en España a los ensayos clínicos de nuevos medicamentos: han crecido a un ritmo del 4,3% anual acumulativo en la última década. De esta forma, el gasto en ensayos ejecutado por la industria farmacéutica pasó de 324 millones de euros en 2005 a 495 millones en 2015, último año del que existen datos cerrados en este ámbito. Esta cifra supone casi la mitad de la inversión global en I+D de medicamentos, que asciende a 1.004 millones.
Además, este esfuerzo con la I+D ha sido especialmente intenso en las fases tempranas de la investigación, que son los que requieren de un mayor nivel de complejidad y permiten a su vez el acceso de los pacientes a las nuevas terapias de forma temprana.
En concreto, la inversión de los laboratorios implantados en España en ensayos clínicos en fase I creció a un ritmo del 8,5% anual en la última década, mientras que el gasto en estudios de fase II se incrementó en un 7,9% al año desde 2005. En fase III el aumento anual fue del 3,5% y en la fase IV (con medicamentos ya comercializados) se mantuvo estable.
La entrada en vigor del nuevo Real Decreto de Ensayos Clínicos en enero de 2016 ha contribuido a impulsar la investigación en fases tempranas, que ya suponen el 51,4% del total, frente al 47,5% del periodo 2010-2014 y al 41,5% de 2004-2009, según los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, en el que participan actualmente 45 laboratorios, 60 hospitales y centros de investigación, 13 comunidades autónomas y 4 grupos de investigación independientes.
Existen compañías farmacéuticas que han puesto en marcha en España equipos especializados en desarrollar investigaciones clínicas exclusivamente en fases tempranas
«En cuanto a las perspectivas de futuro de la investigación clínica en España, existen elementos que permiten al sector ser optimista, como la nueva forma de trabajo que establece el Real Decreto de Ensayos Clínicos, que permite una mayor seguridad jurídica y una respuesta más rápida ante las novedades que puedan surgir durante el proceso de I+D», explica Martín Uranga.
En consecuencia, ya existen compañías farmacéuticas que han puesto en marcha en España equipos especializados en desarrollar investigaciones clínicas exclusivamente en fases tempranas, que trabajan de forma coordinada con las unidades especializadas en estas fases ubicadas en los hospitales públicos y privados del sistema sanitario. En concreto, ya hay 37 de estas unidades en hospitales españoles.
